头颈部鳞状细胞癌(SCCHN)是世界上第六常见的癌症类型，超过一半的患者被诊断为局部晚期(LA)疾病。据出国看病服务机构携康国际了解，高危的头颈部晚期鳞状细胞癌(LA-SCCHN)患者，包括HPV阴性的口咽癌(OPC)患者和重度吸烟者，即使按照目前的护理标准(SOC)，预后也很差，因为一半以上的患者会复发。头颈部晚期鳞状细胞癌(LA-SCCHN)的后果严重影响患者的生活质量和社会交往，影响患者的表情、言语、饮食和呼吸。在这方面，迫切需要额外的治疗，以确保面临这种毁灭性疾病的患者获得更好的结果。 近日，一家致力于开发创新的肿瘤治疗方法的瑞士生物制药公司Debiopharm宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予debio 1143突破性药物资格(BTD)，并结合目前标准的照护——顺铂为主的化疗和放疗(CRT)，该治疗被确认为以前未经治疗，头颈部晚期鳞状细胞癌(LA-SCCHN)。在过去的25年中，没有新的治疗方法被批准用于局部晚期头颈部鳞状细胞癌(LA-SCCHN)。
　　debio 1143是一种潜在的一流口服IAP抑制剂。通过促进细胞程序性死亡和增强抗肿瘤免疫，使肿瘤细胞对放化疗敏感。据出国看病服务机构携康国际了解，Debio1143具有免疫调节特性，是与免疫检查点抑制剂联合使用的天然候选药物。此外，与IAP拮抗剂的其他成员一样，debio 1143通过模拟天然SMAC(第二种线粒体来源的caspase激活剂)的活性来促进癌细胞凋亡。通过这种双重作用模式，Debio1143有可能将免疫治疗、化疗和/或放疗结合起来，提高多种癌症患者的治疗效果。在头颈部晚期鳞状细胞癌(LA-SCCHN)患者中观察到的临床益处表明，将Debio1143整合到广泛使用的CRT方案中是一种有前途的多种癌症类型的治疗方法。
　　BTD是FDA在2012年建立的一个新的药物审查渠道。其目的是加速开发和审查治疗严重或危及生命的疾病的新药，初步的临床证据表明，与现有的治疗药物相比，该药物可以大幅度改善病情。获得BTD的药物在研发过程中可以得到包括FDA高级官员在内的更为密切的指导，从而保证在最短的时间内为患者提供新的治疗方案。
　　出国看病服务机构携康国际了解到，根据2019年西班牙巴塞罗那ESMO会议上公布的临床说服性第二阶段结果(NCT 02098)，FDA授予debio 1143 BTD。结果显示，在CRT后18个月，与安慰剂+CRT治疗组相比，Debio 1143+CRT治疗组在主要终点——局部区域控制率有非常显著的改善(与对照组相比有21%的改善)。此外，经过2年的随访，与安慰剂+CRT组相比，debio 1143+CRT组的PFS显著改善，疾病进展或死亡风险降低63%(HR=0.37，P=0.007)。此外，Debio1143显示了可预测和可管理的安全性，而不影响标准CRT的全面实现。
debiopharm的首席开发官安吉拉·祖贝尔(Angela zubel)说：“尽管目前的护理标准，高风险的局部晚期头颈癌仍然是一个严重的医疗需求未得到满足的领域。这一突破性的药物资格将使我们能够最大限度地发挥Debio1143的潜力，使其成为一种对头颈部晚期鳞状细胞癌(LA-SCCHN)患者的创新性放化疗增强疗法。FDA的评估强烈鼓励扩大对其他癌症类型的调查，即debio 1143的放射增敏作用有可能根据当前的治疗标准提供更多的临床益处”。
　　debio Pharm将于今年晚些时候启动一项关键的III期试验，以评估debio 1143联合CRT治疗头颈部癌症患者的疗效。该公司还在评估Debio1143和免疫检查点抑制剂(PD-1/PD-L1)联合治疗多发性实体瘤的疗效。到目前为止，已有200多名患者在不同的肿瘤适应证和治疗途径中接受了Debio1143的治疗，这些研究显示了良好和一致的安全性。